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编辑 | 谢欣
5月2日，和黄医药和君实生物先后披露了美国食品药品监督管理局（FDA）关于旗下产品在美上市的回复函。两则回复函均显示，FDA拒绝批准两款主要基于中国临床试验数据的癌症治疗药物。
不过，两款创新药被拒理由不同。君实生物表示，其PD-1抗体特瑞普利单抗（用于治疗鼻咽癌）的上市申请收到FDA的完整回复函（CRL），要求进行一项质控流程变更。该项流程变更因新冠期间的旅行限制导致设施无法进行现场检查而被拒。君实生物认为该变更较容易完整。君实生物计划在2022年仲夏之前重新递交上市申请。市场预计，由于美国市场上缺乏这种鼻咽癌药物，该药物重新递交材料后仍有可能获批。
和黄医药的处境则会更被动一些。和黄医药宣布，美国FDA已就索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请发出完整回复函。FDA认为当前基于两项成功的中国 III期研究以及一项美国桥接研究的数据包尚不足以支持药品现时于美国获批。该完整回复函中表明，需要纳入更多代表美国患者人群的国际多中心临床试验（MRCT）来支持美国获批。
实际上，这不是美国监管机构第一次拒绝批准国产创新药。今年2月，FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）拒绝批准礼来及其合作伙伴信达生物共同开发的一款肺癌药物。ODAC认为，除了信达生物的试验缺乏临床数据多样化之外，也未能达到FDA的知情同意标准，因为它没有明确列出经批准的疗法或参与替代研究的治疗方法。
现在，和黄医药的处境与当时信达生物相似。不过，相比当初的信达，和黄医药多做了一项桥接试验（ 多用于跨种族新药实验中，支持某产品从一种组份、人群、接种程序等改变为其他类型的， 针对其有效性、安全性及免疫原性的研究 ）。
公告中提到，早在新药上市申请前，和黄医药曾和FDA达成一致，索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤患者的两项取得积极结果的中国III期研究，连同索凡替尼美国桥接研究的现有数据，可构成支持在美国提交新药上市申请的依据。和黄3月4日的业绩交流会上，其首席科技官苏慰国同样提到，对索凡替尼在美国的审批进程充满信心。
但现实来看，尽管和黄医药在申请之前就与FDA就数据问题进行了协调，国际多中心实验仍然是FDA最关注的规则。在审批信达时，美国国家卫生研究中心主席戴安娜表示，“申请者根本就没有向FDA咨询过试验设计问题，也没寻求过指导。”她认为，试验中包含了一组不具代表性的患者。
此外，被审批的新药是否有与真正差异化的创新能力也为FDA所看重。此前，信达生物的肺癌药物打算股以价格优势切入美国市场。但FDA强调，不会考虑药品定价或竞争的监管决策，成本和药品定价不应作为ODAC的讨论主题。
由于医保谈判压缩了许多药企的利润空间，国产创新药出海已经是必然的选择。不过，这些新药能否在全球市场取得成功，考验的是国内药企全球化的能力，尤其是对于符合标准的国际临床试验的设计和执行能力。而这最终指向了两个问题，即国内创新药企是否具备带来差异化的创新能力，以及是否拥有与跨国药企同台竞技的技术实力。
