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编辑 | 任悠悠
益普生（Ipsen）12月24日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其用于治疗肢端肥大症的药物醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）（商品名索马杜林）在中国上市。
醋酸兰瑞肽缓释注射液本次被批准用于在手术和/或放射治疗后血液中生长激素（GH）和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平仍然异常时，或不能进行外科手术和/或放射治疗的肢端肥大症的治疗。
肢端肥大症是一种隐匿的慢性进展性内分泌疾病，患者就诊时病程可能已达数年甚至10年以上。肢端肥大症的主要病因是体内产生过量的生长激素。95%以上的肢大患者是由GH的垂体腺瘤所致。
肢端肥大症患者的临床表现包括特征性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下颚前突等，但是除了这些表现以外，还有垂体腺瘤压迫症状如头痛、视力下降，视野受损、垂体功能减退等；心脑血管系统受累，如高血压、冠心病、心肌肥厚和心功能减退等；呼吸系统受累，如打鼾、通气障碍和睡眠呼吸暂停等；糖耐量减低及糖尿病；骨关节受累等。心血管系统并发症是其最常见的死因。
根据华山医院内分泌科主治医师俞一飞博士此前对界面新闻介绍，肢端肥大症主要治疗手段有手术、药物与放射治疗。其中手术是目前公认的首选治疗，手术的总体治愈率为65％左右，如果能全部切除肿瘤，患者可能临床治愈；放射治疗通常用于术后病情缓解不全以及残留和复发、不能手术或者拒绝手术的患者。
对于一些并发症严重不能耐受手术或无法达到肿瘤全切的患者，药物治疗可以作为一线治疗包括生长抑素类似物（SSA）药物如兰瑞肽和奥曲肽，可以抑制GH分泌，缩小肿瘤体积、但比较贵且需要肌肉注射；二是口服药多巴胺受体激动剂，适用于适合药物治疗而由于其他原因未能使用SSA的患者，特别是GH水平轻度升高者，但容易产生低血压、头晕、便秘，恶心呕吐等不良反应，成本不便宜，且疗效有限；另外便是生长激素受体拮抗剂。
醋酸兰瑞肽缓释注射液也是目前临床唯一被证明能快速改善症状、持久控制生化指标的生长抑素类似物(SSAs)药物。
不过，对于肢端肥大症这样的罕见病患者来说，诊断率低依然是一个老问题，即使在已有可治疗药物的情形下，大量罕见病患者依然可能在首次发病后的多年里无法被正确诊断，建立多层级协同诊断机制依然是罕见病防治的一大难点。
