新药时代即将来临:基因疗法刚刚经历了历史性时刻

美国FDA咨询委员会一致通过了Spark公司的基因疗法。如果FDA最终批准,这意味着今后可以通过插入缺失或突变的基因来治疗疾病,开辟了疾病治疗的新道路。

华尔街见闻 2017/10/13 09:19 | 评论(7)A+
来源:界面新闻

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作者:方凌

基因治疗的时代真的快要来了吗?

日前,美国FDA咨询委员会的16名专家一致投票通过了建议批准Spark公司基因疗法的决定,这种先锋疗法在获得美国监管部门批准的道路上迈出了重要一步。

该基因疗法方法由美国Spark Therapeutics研发,可以帮助那些儿童时代就患病的人恢复视力。

如果美国食品药品监督管理局(FDA)接受了咨询委员会的建议,那么这将成为该部门批准的首个基因疗法。这意味着今后可以通过插入缺失或突变的基因来治疗疾病,开辟了疾病治疗的新道路。

Spark公司的主席Katherine High在周四表示,咨询委员会的支持将会让基因疗法距离患者更进一步。

Spark公司将这种疗法取名为Luxturna,为患有莱伯氏先天性黑蒙症患者提供治疗可能。莱伯氏先天性黑蒙是一种严重的遗传性视网膜病变,婴幼儿时期发病,有极高的可能性完全失明。Spark公司估计,美国、欧洲和一些其他市场,共有约6000名患者。

基因疗法有可能成为最昂贵的治疗手段之一。Spark表示将在这种疗法获得最终批准后再公布定价。分析师和投资者则均认为,这种疗法的价格将超过100万美元。

尽管定价昂贵,但是由于这种疾病极为罕见,分析师认为这种疗法的批准不回为公司营收带来巨大增长。RBC Capital Markets预测,2018年该疗法的销售额将在1.2亿美元左右。

基因疗法的优势是可以通过一次性治疗代替常规的药物,不过保险公司对于该疗法的效果也持观望态度。理由是,尽管理论上这种疗法的治疗效果是长期的,但是目前还没有一个制药公司已经证明,在人体上着这种治疗效果不会随着时间而减弱。

除了此次获得咨询委员会肯定的治疗眼部疾病的基因疗法外,Spark公司最为具有市场前途的研究是血友病基因治疗领域。Spark和著名医药公司辉瑞合作研发这种疗法,目前仍处在早期研究阶段,且面临着加州生物科技公司BioMarin的激烈竞争。

Spark公司在纳斯达克上市,在咨询委员会会议期间,公司股票暂停交易。今年以来,得益于基因治疗方面的一系列进展,Spark的股价已经上涨了72%,市值达到30亿美元。

来源:华尔街见闻

原标题:新药时代即将来临:基因疗法刚刚经历了历史性时刻

最新更新时间:10/13 11:15

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