9月8日，诺华宣布，其评估del-desiran治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的III期HARBOR研究未达到主要终点。数据显示，与安慰剂相比，患者视频手部张开时间（vHOT）未出现具有统计学意义的改善。诺华表示，研究在次要终点和探索性分析中观察到临床活性迹象，安全性总体与此前数据一致。公司将进一步分析完整数据，并与监管机构沟通后确定后续开发路径。与此同时，诺华称其抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）研发管线仍在推进。
界面新闻
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