创新药FILSUVEZ®落地海南乐城，为“蝴蝶宝贝”带来新希望

【2025年10月25日，中国上海】在第19个“蝴蝶宝贝关爱日”之际，意大利凯西集团宣布，依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区“特许使用”政策，其全球首个获批用于治疗6月龄及以上患者的营养不良型（Dystrophic EB, DEB）和交界型（Junctional EB, JEB）遗传性大疱性表皮松解症（Epidermolysis Bullosa, EB）相关伤口的创新药物FILSUVEZ®（暂定名：桦醇三萜外用凝胶）顺利落地国内，让EB患者实现有药可医。在复旦大学附属儿科医院皮肤科李明教授团队与海南省妇女儿童医学中心黄晓燕教授团队的携手下，患者将可以在海南省妇女儿童医学中心乐城分院使用该创新药物进行治疗。

“蝴蝶宝贝”终身换药难承重负，临床亟需从“被动保护”走向“主动治疗”

遗传性大疱性表皮松解症（EB）是一种罕见病，国内EB患者数推算约为1.5万例，其致病原因是遗传或基因突变，需要专项筛查确诊。EB患者往往出生时才被发现皮肤大面积缺损或水疱。因其皮肤极其脆弱，薄如蝉翼，轻微摩擦或损伤即可导致水疱或糜烂，也被称为“蝴蝶宝贝”。

距EB于2018年纳入第一批罕见病目录以来已近八年，其目前的治疗仍主要以伤口护理、预防感染和营养支持为主，缺乏主动促进伤口愈合的药物治疗，患者长期面临“无药可用”的困境，生活质量低，疾病负担沉重。

“我们EB患者真的已经等了太久，”又是一年蝴蝶宝贝关爱日，上海德博蝴蝶宝贝关爱中心的发起人周迎春表示，“大部分患儿每天需要2-4小时换药，反复感染、瘢痕挛缩让许多人无法就学、甚至失去生活自理能力；照顾EB患儿对很多家庭来说面临着疾病负担和经济负担的双重挑战。我们一直坚持，就是期盼‘有药可用’的这天终会到来。”

政策铺路，疗法破局： FILSUVEZ®落地乐城，为 “蝴蝶宝贝” 点亮疗愈新曙光

FILSUVEZ®在乐城的顺利落地填补了国内EB“无药可治”的空白，为 EB 患者带来了国际先进的治疗选择。FILSUVEZ®可通过多维度满足患者临床需求，包括提高目标创面愈合率、缩短创面愈合时间、早期持续减少创面面积、降低创面换药频率、减轻换药时患者疼痛感，以及减少患者与照护者的伤口护理时间。迄今为止针对EB开展的规模最大的全球、多中心、随机对照III期临床试验结果表明：与对照凝胶组相比，桦醇三萜治疗组在45天内实现目标创面闭合几率提高约44%，目标创面平均闭合时间缩短6.8天，为EB患者点亮了疗愈新曙光。

 复旦大学附属儿科医院皮肤科李明教授表示：“多年以来，EB患者的皮肤创面护理一直是一个常见难题。很欣慰看到乐城先行先试带来的这款新药让EB患者有药可医，为中国 ‘蝴蝶宝贝’和他们的家庭带来新的希望。”

此前，FILSUVEZ® 已获欧盟欧洲药品管理局（EMA）及美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定，并于2022年6月及2023年12月分获EMA和FDA批准上市。英国国家健康与临床技术优化研究所（NICE）在其EB指南中，推荐桦醇三萜用于EB相关伤口治疗；意大利及沙特阿拉伯EB指南中指出，获批的桦醇三萜外用凝胶可加速 6 个月及以上EB患者的伤口愈合。为了尽早让国内EB患者有药可用，凯西中国通过博鳌乐城“特许使用”政策尽快引入FILSUVEZ®的同时，也在加速相关新药上市的注册申请，力争在中国尽早获批上市，惠及更多EB患者。

从药品落地到推动可及：凯西聚合多方力量，让“蝴蝶宝贝”未来可期

除了有药可用，EB患者及其家庭还面临着可负担性的巨大挑战。凯西积极响应国家政策号召，致力于携手社会各界力量，探索罕见病用药保障机制。目前，FILSUVEZ® 已成功纳入海南“乐城特药险”和海南“惠琼保”的保障清单、以及福建省定制型商业保险“惠闽宝”的《海外特定药品目录》，为EB患者家庭缓解经济压力、顺畅获取治疗提供了保障。同时，凯西中国也将持续加强与国家医疗保障局、商业健康保险机构、医疗救助、慈善组织、患者组织及行业协学会的沟通协作，积极参与多层次医疗保障体系建设，助力完善罕见病保障政策，持续降低EB患者经济负担。

凯西中国总裁兼总经理邓浩青表示：“此前，凯西的特药产品已救治了超过138万的中国早产儿，为一个个脆弱的小生命带来了希望与健康。在这深厚的积累之上，我们进一步开拓罕见病领域，将‘蝴蝶宝贝’们的用药需求谨记在心，用切实行动践行关怀与责任。我们将不断加快引入全球创新的治疗方案，FILSUVEZ®在乐城的落地正是凯西加速在华布局罕见病业务的一个重要里程碑。未来五年，我们计划通过先行先试及加速注册等渠道多轨并行，持续引进四款乃至更多的罕见病药物。凯西愿与各方携手，持续探索提升创新药物可及性与可负担性的新模式，共绘一张‘买得上、用得好、付得起’的罕见病生态地图，推动中国罕见病诊疗事业的发展。”

声明：本稿件旨在传递前沿医学信息及资讯传播，不作为患者及家属的用药推荐，具体诊疗方案请遵从医疗卫生专业人士的意见或指导。

关于凯西集团

凯西制药公司（凯西集团）是一家以研发为基石的意大利国际制药集团，在呼吸道健康、罕见疾病和专科治疗方面研发并推广创新的治疗方案。凯西集团致力于提高民众的生活质量，并积极履行对社会和环境的责任。

随着凯西在意大利、美国、法国和哥伦比亚的公司变更为共益性公司，凯西集团为整个社会创造共享价值的承诺具有法律约束力，并成为公司决策的核心考量因素。自2019年以来，凯西集团成为了B Corp（共益企业）认证的制药集团，作为全球范围内B Corp（共益企业）的一员，集团以严苛的标准，不断为可持续性发展做出努力。凯西集团旨在于2035年底实现“净零”目标。

凯西集团总部位于意大利帕尔马市，在医药行业拥有90年的历史，业务覆盖全球31个国家和地区，在全球拥有7,500多名员工。凯西集团研发总部设于意大利帕尔马市，并在法国、美国、加拿大、中国、英国和瑞典分别设有六个重要的研发中心。